부트리시란은 트랜스티레틴을 붙잡아 두는 대신, 간이 만드는 양 자체를 줄입니다. 심장에는 유전형이 상관없지만, 신경에는 상관이 있습니다.
타파미디스(Vyndaqel, Vyndamax)는 안정제입니다: 트랜스티레틴의 네 조각을 붙잡아 흩어져서 아밀로이드가 되지 못하게 합니다. 하루 한 번 먹는 알약으로, 미국에서 2019년부터 ATTR의 심장 형태에 승인되었고, 유전성이든 야생형이든 상관없으므로 유전형이 먹을 수 있는지를 정하지 않습니다. 환자 441명을 30개월 동안 본 주요 임상시험에서 위약보다 사망과 심장 때문에 입원하는 일이 적었습니다. 먹을지 말지는 전문의와 함께 정하며, 여기 있는 어떤 내용도 약을 시작하거나 끊거나 바꿀 이유가 아닙니다.
HELIOS-B (Fontana M et al., NEJM 2025, PMID 39213194); AMVUTTRA US prescribing information (DailyMed).
위 유전자를 담고 있는, 본인 파일 안의 위치들입니다. 지침에 나오는 모든 유전자를 저희가 다루는 것은 아닙니다. 그런 경우 유전자는 위에 나오지만 여기에는 변이가 없고, 그 사실은 해당 설명에 적혀 있습니다.
TTR · rs1791209
자세히 보기 →TTR · rs28933981
자세히 보기 →TTR · rs528071310
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자세히 보기 →Amvuttra라는 이름으로 팔리는 부트리시란은 의료진이 3개월마다 놓는 주사입니다. 간이 트랜스티레틴을 덜 만들게 해서, 아밀로이드로 쌓일 단백질 자체를 줄입니다.
심장이라면 아닙니다: 미국 허가사항은 야생형이든 유전성이든 ATTR의 심장 형태를 포함합니다. 신경 손상이라면 그렇습니다: 그 용도는 TTR 변이에서 오는 유전성 ATTR에만 승인되어 있습니다.
환자 655명을 최대 36개월 동안 따라간 심장 임상시험에서 위약보다 사망과 심장 사건의 위험을 낮췄습니다(위험비 0.72).
트랜스티레틴은 혈액 속에서 비타민 A를 나르는 일을 돕기 때문에, 그것을 줄이면 비타민 A도 줄어듭니다. 그래서 허가사항은 권장량을 매일 보충하라고 합니다. 맞을지 말지는 전문의와 함께 정하며, 여기 있는 어떤 내용도 약을 시작하거나 끊거나 바꿀 이유가 아닙니다.
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부트리시란(Amvuttra). MyGeneLog™. https://www.mygenelog.com/ko/drugs/vutrisiran