반자카프토/테자카프토/듀티바카프토(Alyftrek)
Trikafta와 같은 생각을 새로 만든 약입니다. 두 약이 CFTR 문을 제자리에 세우고 한 약이 문을 여는데, 이제 하루 한 번이면 됩니다. 누가 먹을 수 있는지는 여전히 어떤 CFTR 오타를 가졌는지에 달려 있습니다.
이 약물이 이어지는 곳
관여하는 유전자
CFTR
Cystic Fibrosis →아이바카프토는 낭포성 섬유증이라는 진단이 아니라 그 사람이 어떤 CFTR 변이를 지녔는지를 근거로 처방됩니다. 의학에서 유전형이 치료를 정하는 가장 분명한 사례에 속합니다. 이 약은 개폐 촉진제입니다. 세포 표면에는 도달했지만 잘 열리지 않는 CFTR 통로를 열린 채로 붙잡습니다. CPIC는 개폐 변이를 적어도 하나 가진 사람에게 이 약을 권하며 G551D가 그 전형이고, F508del만 두 벌 가진 사람에게는 효과가 없다는 점을 따로 적어 두었습니다. 그 단백질은 표면에 도달하지 못하므로 개폐 촉진제가 작용할 대상이 없습니다. 이후 개발된 병용 요법은 바로 그 빈자리를 메우려고 접힘 교정제를 개폐 촉진제와 함께 씁니다. 치료는 확인된 임상 유전자 검사를 바탕으로 전문 진료에서 결정하며, 여기 있는 어떤 내용도 약을 시작하거나 끊거나 바꿀 이유로 읽어서는 안 됩니다.
ALYFTREK (vanzacaftor, tezacaftor, and deutivacaftor) US prescribing information, revised 03/2026 (Vertex Pharmaceuticals; DailyMed).
관련 뉴스
2026-04-01 · Vertex Pharmaceuticals (특정 변이 목록이 아니라 CFTR 단백질을 만드는 모든 CFTR 변이로 적응증을 확대한 FDA 라벨 개정)
Vertex, ALYFTREK·TRIKAFTA 적응증 확대 미국 FDA 승인 — 미국 낭포성 섬유증 환자의 약 95%까지 치료 대상 확대
FDA가 CFTR 조절제 두 가지 — Alyftrek(6세 이상)과 이바카프토가 포함된 Trikafta(2세 이상) — 의 승인 적응증을, 정해진 변이 목록에서 "임상 또는 시험관 데이터로 CFTR 단백질을 여전히 만드는 것으로 확인된 모든 CFTR 변이"로 확대했습니다: Alyftrek은 564개 변이, Trikafta는 521개 변이가 해당합니다. 이로써 미국 낭포성 섬유증 환자 약 800명이 새로 치료 대상이 되어, 전체 대상이 미국 CF 환자의 약 95%까지 늘었습니다 — 이 페이지가 다루는 변이 단위 약물유전체 매칭이 실제로 적용된 사례입니다.
이 유전자들에 대해 MyGeneLog™가 다루는 변이
위 유전자를 담고 있는, 본인 파일 안의 위치들입니다. 지침에 나오는 모든 유전자를 저희가 다루는 것은 아닙니다. 그런 경우 유전자는 위에 나오지만 여기에는 변이가 없고, 그 사실은 해당 설명에 적혀 있습니다.
Infective connective tissue disorders (PheCode 712)
CFTR · rs548335381
자세히 보기 →Barrett's esophagus or Esophageal adenocarcinoma
CFTR · rs17451754
자세히 보기 →Free Cholesterol to Cholesteryl Esters in Small HDL ratio
CFTR · rs145380885
자세히 보기 →Triglycerides to Total Lipids in Small HDL percentage
CFTR · rs6977665
자세히 보기 →Cystic fibrosis (F508del)
CFTR · rs113993960
자세히 보기 →Cystic fibrosis (G551D, a gating variant)
CFTR · rs75527207
자세히 보기 →반자카프토/테자카프토/듀티바카프토(Alyftrek)에 대한 질문
Alyftrek은 무엇인가요?
Alyftrek은 2024년 미국에서 승인된, 하루 한 번 먹는 새 낭포성 섬유증 약입니다. Trikafta처럼 세 가지 약, 반자카프토, 테자카프토, 듀티바카프토를 합쳤습니다. 두 가지는 비뚤어진 CFTR 문을 제자리에 세우고, 하나는 그 문을 엽니다. 먹을 수 있는지는 어떤 CFTR 오타를 가졌는지에 달려 있습니다.
Alyftrek은 Trikafta와 무엇이 다른가요?
실제로 다른 점은 세 가지입니다. 아침저녁이 아니라 하루 한 번 먹습니다. 2세가 아니라 6세부터 승인되었습니다. 그리고 성분 두 가지가 다릅니다: 엘렉사카프토 대신 반자카프토가 들어가고, 듀티바카프토는 아이바카프토를 살짝 바꾼 것입니다. 문을 바로 세우고 여는 원리는 같습니다.
어떤 CFTR 변이가 Alyftrek 대상인가요?
Trikafta와 같은 기준이며, 6세부터입니다: CFTR 단백질을 조금이라도 만들거나 검사에서 이 약에 반응한다고 확인된 CFTR 변이가 적어도 하나 있어야 합니다. 변이를 아직 모르면, 허가사항은 먼저 FDA-cleared CF 유전자 검사를 하라고 합니다.
Alyftrek에 안전성 경고가 있나요?
네. 성분이 같은 약에서 심한 간 손상이 보고되어, Trikafta와 같은 박스 경고, 곧 FDA의 가장 강한 경고가 있습니다. 시작 전, 처음 6개월은 매달, 그다음 12개월은 3개월마다, 그 뒤로는 적어도 해마다 한 번 간 혈액검사를 합니다. 먹을지 말지는 낭포성 섬유증 전문의와 함께 정하며, 여기 있는 어떤 내용도 약을 시작하거나 끊거나 바꿀 이유가 아닙니다.
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반자카프토/테자카프토/듀티바카프토(Alyftrek). MyGeneLog™. https://www.mygenelog.com/ko/drugs/vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor