트랜스티레틴은 보통 네 조각이 붙은 채로 다닙니다. 조각이 떨어지면 심장에 아밀로이드로 뭉칩니다. 타파미디스는 그 조각들을 붙잡아 두며, 원인이 유전자든 나이든 똑같이 작용합니다.
타파미디스(Vyndaqel, Vyndamax)는 안정제입니다: 트랜스티레틴의 네 조각을 붙잡아 흩어져서 아밀로이드가 되지 못하게 합니다. 하루 한 번 먹는 알약으로, 미국에서 2019년부터 ATTR의 심장 형태에 승인되었고, 유전성이든 야생형이든 상관없으므로 유전형이 먹을 수 있는지를 정하지 않습니다. 환자 441명을 30개월 동안 본 주요 임상시험에서 위약보다 사망과 심장 때문에 입원하는 일이 적었습니다. 먹을지 말지는 전문의와 함께 정하며, 여기 있는 어떤 내용도 약을 시작하거나 끊거나 바꿀 이유가 아닙니다.
ATTR-ACT (Maurer MS et al., NEJM 2018, PMID 30145929); VYNDAQEL/VYNDAMAX US prescribing information (DailyMed).
위 유전자를 담고 있는, 본인 파일 안의 위치들입니다. 지침에 나오는 모든 유전자를 저희가 다루는 것은 아닙니다. 그런 경우 유전자는 위에 나오지만 여기에는 변이가 없고, 그 사실은 해당 설명에 적혀 있습니다.
TTR · rs1791209
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자세히 보기 →Vyndaqel과 Vyndamax라는 이름으로 팔리는 타파미디스는 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)의 심장 형태에 쓰는 하루 한 번 알약입니다. 트랜스티레틴의 네 조각을 붙잡아 흩어져서 심장에 쌓이지 못하게 합니다.
아닙니다. 미국 허가사항은 유전성이든, 나이가 들면서 생기는 야생형이든 ATTR의 심장 형태를 모두 포함합니다. 그래도 유전자 검사는 의미가 있는데, 변이가 있으면 가족도 검사를 받을 수 있기 때문입니다.
주요 임상시험에서 환자 441명을 30개월 동안 따라갔습니다. 타파미디스를 먹은 사람은 위약보다 사망하거나 심장 때문에 입원하는 일이 적었습니다. 먹을지 말지는 전문의와 함께 정하며, 여기 있는 어떤 내용도 약을 시작하거나 끊거나 바꿀 이유가 아닙니다.
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타파미디스(Vyndaqel, Vyndamax). MyGeneLog™. https://www.mygenelog.com/ko/drugs/tafamidis