미갈라스타트 (갈라폴드)

갈라폴드라는 이름으로 팔리는 미갈라스타트는 파브리병이 있는 성인을 위한 캡슐입니다. 파브리병에서는 GLA 유전자의 오타 때문에 글로보트리아오실세라마이드라는 지방을 치우는 효소가 없거나 약해서, 그 지방이 세포에 쌓입니다.

어떤 GLA 오타는 일은 할 수 있지만 모양이 틀어진 효소를 만들고, 그 효소는 세포 안에서 일할 곳에 닿기 전에 걸려 멈춥니다. 미갈라스타트는 그 효소의 모양을 잡아 주어 그곳까지 가게 합니다. 효소를 전혀 만들지 못하는 오타는 이 방법으로 도울 수 없습니다. 라벨은 이 약이 듣는 오타를 "반응성(amenable)" 오타라고 부르고, 어떤 오타가 그런지는 실험실 검사로 정합니다.

네. 미국 라벨은 파브리병이 확진되었고, 임상 유전 전문가가 질환의 원인이라고 판단한 반응성 GLA 오타를 가진 성인을 위한 것입니다. 오타의 의미가 불확실할 때는 임상 유전 전문가와 상의할 것을 강하게 권합니다.

이틀에 한 번 123 mg 캡슐 하나를 같은 시간에 먹고, 이틀 연속으로 먹지 않습니다. 먹기 2시간 전과 먹은 뒤 2시간 동안은 음식과 카페인을 먹지 않습니다. 그동안 물, 과육 없는 주스, 카페인 없는 탄산음료는 마실 수 있습니다.

신장의 작은 혈관에 쌓인 지방을 줄였다는 이유로 신속 승인을 받았습니다. 라벨은 임상적 이득을 보여 주는 확증 시험에 따라 승인이 유지될 수 있다고 적습니다.

라벨은 신장 기능이 크게 떨어진 사람(eGFR 30 미만)이나 투석 중인 사람에게 권하지 않습니다. 그런 사람에게서 연구되지 않았고, 몸이 이 약을 신장으로 내보내기 때문입니다. 어린이에게 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다.